Kmalu, novo zdravilo za skleroderma in sistemsko sklerozo

Raziskovalci Michigan odkrili potencialno tarčo za terapije z zdravili, sistemske skleroze in skleroderma, ki bodo zaustavili fibrozne proces.

Gre za redke bolezni, ki skrajšajo življenjsko dobo in povzroči veliko trpijo bolnikov.

Ob istem času, sodobna medicina še ne more ponuditi učinkovito zdravljenje za vsako od njih.

Profesor Richard Noybig (Richard Neubig), vodja oddelka za farmakologijo in toksikologijo na univerzi v Michiganu, in njegovi sodelavci odkrili ključno genetsko signalno pot, ki aktivira skleroderma.

Pri poskusih na miših, je ta mehanizem lahko "izklopi" z enim preprostim snovi. To je revolucionarno odkritje, znanstveniki so pred kratkim poročali v Journal objave farmakologijo in eksperimentalno Therapeutics.

Sklerodermija - redka avtoimunska bolezen, pri kateri obrambni sistem telesa proizvajajo preveč brazgotin v poskusu, da "obliž" škodo. Ko je to tkivo močno zgosti in postane hrapava zaradi presežne kolagen - ta proces se imenuje fibroza.

Obstajata dve obliki skleroderma - morfeje in sistemska skleroza. Ko lokalizirana sklerodermija fibroza pogosto vpliva na kožo, ki postane debelejša in postopoma izgublja svojo elastičnost. Sistemska skleroza je označen s proliferacijo vlaknatega procesa v različnih notranjih organov, kar vodi do sprememb v tkivih pljuč, ledvic, črevesja in srca.

Ocenjuje se, v ZDA, 300.000 ljudi trpi zaradi skleroderma, kar je približno 1 primer na 1000 prebivalcev. Ena tretjina od njih so sistemska oblika bolezni.

Kot veliko drugih kompleksnih avtoimunske bolezni, ki se začnejo v odrasli dobi, sklerodermija ni mogoče v celoti ponovno v živalskem modelu. Znanstveniki lahko igrajo le nekatere značilnosti bolezni, tako da je težko, da eksperimentirate in da je napredek na tem področju je zelo počasno.

Največ, kar lahko pričakujemo od trenutne terapije bolnikov - zmanjšanje vnetja. In to, seveda, ni učinkovita pri zdravljenju bolezni.

Kot so znanstveniki našli "čarobno stikalo"

V novi študiji so Michigan znanstvenikom uspelo narediti razliko. Profesor Noybig pojasnjuje: "Ta študija je pokazala, da je" izklop "lahko glavnega signala pot blokira fibrozo - odebelitev tkiva, ki je vodilni člen te bolezni."

Zdravila, ki lahko blokirajo eno ali dve signalnih poti te bolezni so že znani zdravilo. Toda sklerodermija z eno od številnih poti razvoja. Bottom line je, da sedaj so raziskovalci dosegli ključni mehanizem, ki "je na izvoru" patogeneze skleroderma in teče v drugo smer.

Ključni signalizacija pot imenovano "pot prepis MRTF / SRF gena." Znanstveniki so ga opredelila v okviru poskusov na miših in v celični kulturi. Glavna stvar, ki so sposobna blokirati ta signalne poti z majhno inhibitorja molekule, ki ustavi nadaljnji proces fibroze.

Zdaj je naloga je, da ponovi uspeh poskusov na ljudeh. Če bo zdravilo delovalo pri ljudeh, bo dal upanje za vse bolnike z skleroderma.

"Ob ponovni potrditvi vrednost te poti, kot cilj za terapijo z zdravili, bomo še naprej delajo na področju drog, ki bi ga učinkovito blokirajo, in hkrati se ga človek dobro prenaša. To je vsekakor obetaven odkritje "- profesor je dejal.

Dodaja, da bi to odkritje bistveno spremenila kakovost življenja bolnikov s skleroderma in podaljša življenje ljudi s sistemsko obliko bolezni.

Sredstva za raziskave je bila zagotovljena z dovoljenjem za Michigan družinskih pokroviteljev - John in Lisa Ray (Jon in Lisa Rye), ki se soočajo s problemom skleroderma. Dodatna sredstva so bila prejeta od lokalnega zdravljenja sklad skleroderma (skleroderme Cure sklada).

V oktobru 2013, ameriški mediji poročajo o še en osupljiv razvoj na tem področju. Potem znanstveniki ugotovili, kako preprečiti in obrniti sindrom hudo kože pri miših.

Zdieľať na sociálnych sieťach:

Príbuzný