FDA odobrila Metreleptin za zdravljenje generalizirane lipodistrofije

Administracija ameriškega Food and Drug Administration konec februarja Myalept odobrena zdravila (Metreleptin za injiciranje), kot sredstvo za nadomestno zdravljenje z zapleti pomanjkanja leptina pri bolnikih s prirojeno ali pridobljeno generalizirane lipodistrofijo.

Splošni lipodistrofija - stanje, v katerem maščobnem tkivu primanjkuje.
Bolniki s prirojeno splošne lipodistrofijo se rodijo z nezadostno ali popolni odsotnosti maščobnega tkiva.

Ko pridobil generalizirana lipodistrofija opaziti postopno izgubo maščobnega tkiva.

Ker je hormon leptin proizvaja maščobnega tkiva, bolnikih z generalizirano lipodistrofije imajo zelo nizke nivoje te snovi. Leptin nadzoruje vnos hrane, kot tudi sintezo drugih hormonov, kot so insulin.

Ljudje z obeh vrst generalizirane lipodistrofijo imajo pogosto hude odpornost na inzulin v mladosti, lahko trpijo zaradi nenadzorovane sladkorne bolezni ali hipertrigliceridemijo, ki vodi do vnetja trebušne slinavke.

«Myalept - to je prvi odobri sredstvo indicirana za zdravljenje zapletov prirojenih ali pridobljenih lipodistrofije. Ta instrument zagotavlja potrebnega zdravljenja za bolnike z Orff boleznijo ", - je dejal dr Mary parki (Mary Parks), direktor urada vrednotenja drog drugem CDER FDA.

Varnost in učinkovitost Myalept drog, rekombinantni analoga leptin, je bil ocenjen v majhni študiji, ki je vključevala 48 bolnikov s to redko boleznijo, ki je prav tako nastala zaradi diabetesa, hipertrigliceridemijo in insulinske rezistence. Študija je pokazala zmanjšanje ravni glikiranega hemoglobina, glukoze in trigliceridov pri bolnikih.

Med zdravljenjem obstaja nevarnost pojava protiteles proti leptina in (ali) Myalept zdravila, ki lahko povzročijo resne okužbe ali izgube učinkovitosti. T-celični limfom, so poročali, da se pojavljajo pri bolnikih s lipodistrofije, vključno s tistimi, ki so bili zdravljeni z injekcijami Myalept. Raziskovalci priporočajo, da zdravnik skrbno pretehtati koristi in tveganja zdravila pri imenovanju oseb z resnimi hematološke motnje.

Myalept je kontraindicirana pri bolnikih z debelostjo. Zdravilo še ni bil odobren za uporabo pri bolnikih, ki trpijo zaradi HIV-povezanega lipodistrofijo, kot tudi pri bolnikih s presnovnimi motnjami brez sočasnega znaki generalizirane lipodistrofijo.

Zaradi tveganja za razvoj limfomov in pojav nevtralizirajočih protiteles Myalept je trenutno na voljo le kot del programa, ocene tveganja in zmanjšanje odmerkov (REMS). V skladu s tem programom, zdravniki, predpisovanje zdravila, mora opraviti posebno usposabljanje in pridobiti potrdilo. Lekarne, razpršilniki Myalept, mora potrditi tudi v skladu s tem programom. Pustite zdravilo je dovoljeno le pri pripravi lekarna posebne oblike Myalept REMS recept dovoljenja obrazcu.

Myalept je bil odobren s posebnim navodila, ki daje bolnikom dragocene informacije o varnosti zdravil. Ta navodila je treba bolniku v lekarni vsakič, ko pride na recept.

FDA načrtuje, da bo sedem novih drog post-marketinške študije, vključno z dolgoročno prospektivni študiji, študiji imunogenost, kot tudi analizo obsežno spontanih poročil o možnih resnih stranskih učinkov, če se uporablja Myalept.

V kliničnih preskušanjih so bili najpogostejši neželeni dogodki pri zdravljenju zdravila Myalept nizek krvni sladkor (hipoglikemija), izguba teže in bolečine v trebuhu.

Myalept trži amilin Pharmaceuticals, s sedežem v San Diegu.

Zdieľať na sociálnych sieťach:

Príbuzný