FDA odobrila zdravilo za redke motnje lipidnega metabolizma

Na FDA nedavno odobrenim lomitapid drog (Juxtapid), ki znižuje nivoje lipidov v krvi, kot dodatna terapija sredstvo za bolnike z redkimi motnjami lipidov.

Zdravilo je namenjeno za bolnike s homozigotno družinsko hiperholesterolemijo (homozigotno družinsko hiperholesterolemijo). To je sposoben znižanja ravni lipoproteinov z nizko gostoto (LDL), skupnega holesterola in apolipoproteina B.

Agencija ugotavlja, da je treba imenovanje zdravila v kombinaciji z dieto z malo maščob in drugih zdravil za zniževanje holesterola, danes imenovan.

Je homozigotna družinska hiperholesterolemija - razmeroma redka dedna bolezen, ki povzroči zelo visok holesterol, včasih doseže vrednosti 400-1000 mg / dl. V Združenih državah Amerike, bolezen prizadene približno 1 milijon ljudi.

Sprejem ene kapsule dnevno lomitapida zavira protein, ki je vpletena v sintezi in sproščanju holesterola jeter. Tradicionalna zdravila terapije statinov z so standard danes, bolnikov z visokim holesterolom. Ampak problem je v tem, da imajo bolniki s homozigotno družinsko hiperholesterolemijo premalo LDL-receptor, tako da je učinkovitost statinov pri teh bolnikih so omejene.

lomitapida o učinkovitosti in varnosti je bila dokazana v študiji odprtega tipa, ki je vključevala 29 bolnikov s homozigotno družinsko hiperholesterolemijo. Študija je pokazala 40% znižanje LDL holesterola po povprečno 26 tednih zdravljenja v kombinaciji z drugimi hipoholesterolemne standardno terapijo. Vmesni zmanjšal od 336 mg / dl do 190 mg / dl.

Kljub temu je 10% od 29 bolnikov po študiji 26-tedenski razvili vsaj en resen neželen dogodek, vključno s toksičnostjo jeter. Ta odstotek v prvih 120 dneh razširjenih študij povečal na 22%.

Pri 10 od 29 bolnikov raziskano, je bilo ugotovljeno, trikratno povečanje jetrnih encimov alanin aminotransferaze (ALT) in aspartat-aminotransferaza (AST).

Kot rezultat, bo zdravilo vsebuje navodila za opozorilo o resni nevarnosti, encimov hepatotoksičnost povezano povečanje in kopičenje maščob v jetrih. Dolgotrajna uporaba te droge lahko privede do postopnega poškodbe jeter.

Študija je pokazala, ni klinično pomembno povečanje skupnega bilirubina, INR in alkalne fosfataze - dodatne označevalce poškodb jeter. Drugi neželeni učinki lomitapida so driska, bruhanje, prebavne motnje in bolečine v trebuhu.

Proizvajalec zdravila je ameriško podjetje Aegerion Pharmaceuticals (Cambridge), ki je potreben, da bi porabili tri post-marketinških študij lomitapida, vključno z registracijo bolnikov in dolgoročno spremljanje njihovega stanja.

Člani odbora endokrinega in presnove zdravil (EMDAC) FDA srečanja oktobra glasovali za odobritev novega zdravila s 13 glasovi za, 2.

«Juxtapid ko je sočasno z drugimi zdravili in z ustreznimi prehranskimi spremembami obetaven nova možnost pri zdravljenju bolnikov z homozigotno družinsko hiperholesterolemijo", - je dejal v svojem govoru, dr Eric Colman, direktor endokrinologijo in produktov metabolizma v FDA Centra za študije drog.

Zdravilo je bilo še odobrila za zdravljenje homozigotno družinsko hiperholesterolemijo pri otrocih, kot tudi za zdravljenje drugih bolezni, povezanih s povišano ravnijo holesterola.

Sprva je podjetje Bristol-Myers Squibb razvit lomitapid za zdravljenje hiperholesterolemije. Toda v času, ko je družba prekinila razvoj zdravila zaradi odkrita v kliničnih preskušanjih stranskih učinkov iz prebavil.

Zdieľať na sociálnych sieťach:

Príbuzný