Nova obravnava alveolarne proteinoze

Video: Zdravljenje gumi .Parodontologiya: Zdravljenje gum bolezni, odstranitev zob kamnya.TsELT

Raziskovalci so razvili nov tip presaditev celic za zdravljenje miši s pogojem posnemanjem redke bolezni pri ljudeh - pljučna alveolarne proteinoze.

Ko je nova metoda se lahko uporablja za zdravljenje ljudi s temi in drugimi boleznimi, ki jih disfunkcijo imunskih celic povzročajo.

Znanstveniki iz Kliničnega centra "Otroški Hospital of Cincinnati" (ZDA) so poročali o svojih dosežkih v spletni izdaji narave.

V svoji raziskavi so uporabili makrofagov, vrste imunskih celic, ki so pomagali, da zbiranje in odstranjevanje iz pljuč miši patoloških vlog alveolarne proteinoze povzročajo.

Raziskovalci presajenih normalnih ali gensko spremenjenih makrofagov neposredno v respiratornem traktu glodavcev, ki je podedoval obliko pljučne alveolarne proteinoze (hPAP). Terapija obe vrsti makrofagov vodi k boljšemu stanju živali in podaljšuje življenje.

"To je pomemben dosežek pri delu na novih oblikah zdravljenje redkih bolezni pljuč. Naši rezultati kažejo, da lahko pljuča presaditev makrofagov prva posebna terapija za otroke s alveolarne proteinoze, "- pravi dr Bruce Trepnell (Bruce Trapnell), vodilni avtor študije, je zdravnik, Pulmolog v departmaju neonatology in pljučne biologije" Hospital Otroški of Cincinnati ".

"Mi smo bili tudi sposobni določiti mehanizme, ki uravnavajo število in fenotip makrofagov v alveole pri zdravih in bolnih miši," - dodaja soavtor študije dr Takudzhi Suzuki (Takuji Suzuki), kolega dr Trepnella iz oddelka neonatologije in pljučne biologije Cincinnati Children.

Suzuki in Trepnell hPAP odkril in opisal bolezen sama v "Otroški bolnišnici v Cincinnatiju" v letu 2008. V dedni pljučne alveolarne proteinoze alveole postopoma napolnjen s površinsko aktivnim sredstvom - snov, ki se običajno proizvaja svetlobo ohranitvi alveole odprta. Otroci z hPAP mutacije gena ima GM-CSF receptorja alfa ali beta (CSFR2RA ali CSFR2RB). Te mutacije zmanjša sposobnost makrofagov za odstranitev površinsko aktivne snovi iz pljuč.

Znanstveniki so povzročili kopičenje surfaktanta v alveole poskusnih miši, kar je privedlo do razvoja respiratorno odpoved. To stanje simulira alveolarne proteinoze otroke. Edini način za zdravljenje takih otrok ostane bronhoalveolarni lavažo - pranje pljuča, ki se izvajajo pod splošno anestezijo. Medtem ko je postopek dela, njegov učinek začasen in izpiranje je treba ponoviti dovolj pogosto, kar bistveno zmanjšuje kakovost življenja otrok in jih veže v bolnišnico.

Pred tem so znanstveniki poskušali izvesti presaditev kostnega mozga pri miših s tem stanjem. To je zapleten in tvegan postopek, ki vključuje mieloablyatsiyu, obsevanje in / ali kemoterapijo uničiti obstoječo kostnega mozga. Presaditev kostnega mozga je izkazala za učinkovito pri poskusih na živalih, vendar pri ljudeh vodi do smrti še pred novim prevzemu mozga korenine in rasla.

Trepnell in Suzuki so se odločili preizkusiti novo metodo presaditve makrofagov. Dejstvo, da so nekatere znanstvene študije so pokazale, da lahko prebivalstvo makrofagov v pljučih ohrani svojo moč (regenerira), brez podpore kostnega mozga. Rezultati so pokazali, da so bili normalni in gensko spremenjenih makrofagov res sposobni ustvariti kolonije v pljuča in jih postopoma očisti iz površinsko depozitov.

Miši z hPAP z nezadostno ekspresijo raziskovalcev genov miši Csf2rb uporabimo virusni vektor za zagotavljanje pravilnega različico gena v nenormalnih alveolarnih makrofagov. Prilagojeni tako živalskih celic dajemo neposredno nazaj v pljučne mešičke.

Znanstveniki poročajo, da je bilo zdravljenje varno, toleranca je bila zelo dobra. Enkratno dajanje makrofagov direktno v pljuča povzroča postopno normalizacijo biomarkerjev, povezanih z alveolarne proteinoze, ter preprečiti smrt živali v 1 letu poskusa.

Čeprav je bila strategija gen / celična terapija pri laboratorijskih miših izjemno uspešna, avtorji poudarjajo, da je treba pred uporabo te tehnologije pri ljudeh potrebno izvesti številne dodatne študije. Znanstveniki morajo potrditi svoje domneve o farmakokinetiki, kakor tudi zagotoviti, da ni resni neželeni učinki zdravljenja. Trenutno se načrtuje vrsto predkliničnih raziskavah.

Zdieľať na sociálnych sieťach:

Príbuzný