GuruHealthInfo.com

Anemija srpastih celic: izziv za FDA

Video: srpastih celic anemija. Anemija simptomi. Kako za zdravljenje slabokrvnosti

Srpastih celic anemija (SCA) - to je najpogostejša dedna krvna motnja.

V ZDA, bolezen srpastih celic trpi približno 100 000 otrok.

V svetu obstaja več milijonov bolnikov.

nova zdravljenja, tako da uprava za hrano in zdravila (FDA) je aktivno sodeluje z znanstveno skupnostjo in farmacevtskih podjetij, ki razvijajo nove izdelke za zdravljenje in preprečevanje resnih zapletov, so danes potrebna.

Kaj je bolezen srpastih celic?

"Anemija srpastih celic - genetska bolezen, ki se najpogosteje pojavlja pri ljudeh afriškega rodu. SKA tudi pogosta med Latinoameričanih Azijci in priseljenci iz Sredozemlja in na Bližnjem vzhodu ", - pravi Jonk Bull (Jonca Bull), direktor manjšinskega zavoda za zdravstveno varstvo na FDA.

Več kot 3 milijone Američanov, vključno z vsemi 12 črno, nosijo gene, ki lahko povzročajo bolezni srpastih celic pri potomcih. V Združenih državah Amerike presejanja za SCD se običajno opravi ob rojstvu. Če se otrok rodi z srpastih celic anemijo, kar pomeni, da je podedoval okvarjene gene od obeh staršev.

anemijo srpastih celic - kronična, onemogočanje bolezen. Če imajo SKA eritrocitov (rdečih krvnih celic) nenormalnega srpasto obliko. Te celice so lahko uničena in ne obvladovanje prenosa kisika do organov in tkiv. Bolezen povzroča utrujenost, slabokrvnost, pogoste okužbe, kronične bolečine, zastoj rasti pri otrocih, tromboze, in celo kapi.

Resnost anemije srpastih celic se spreminja od primera do primera. Večina bolnikov z omejeno pričakovano življenjsko dobo.

Kako za zdravljenje anemije srpastih celic?

Trenutne možnosti zdravljenja so omejeni ska. Leta 1998 je FDA odobrila zdravilo za zdravljenje hidroksiuree. Pri bolnikih mladosti s hudo CAS priporočljivo presaditev kostnega mozga, vendar je postopek povezan s tveganjem za resne zaplete. Presaditev je ne samo zelo draga in tvegana, vendar pa zahteva tudi iskanje ideala ustreznega darovalca kostnega mozga ali matičnih celic. Poleg tega so bolniki z boleznijo anemijo srpastih celic predpiše redne transfuzije krvi.

"Večina bolnikov z anemijo srpastih celic prejeli hidroksiureo in zdravila proti bolečinam, ki jih bo transfuzije krvi in ​​bolnišnico v času krize. Transfuzije krvi storiti redno, da se prepreči zaplete. Na žalost, čeprav je sodobno zdravljenje in zmanjša pogostost kriz in hospitalizacij, pri nekaterih bolnikih, ki so simptomi še naprej napredovati, "- je dejal dr Ann Farrell (Ann Farrell), vodja izdelkov za hematologijo oddelek CDER FDA.



FDA prispeva k ustvarjanju novih zdravil?

FDA še vedno delajo z bolniki, raziskovalcev in farmacevtskih družb za izboljšanje terapevtske možnosti za bolnike z boleznijo srpastih celic. Dr. Bull pravi, da je trenutno v kliničnih preskušanjih več novih zdravil, in znanstveniki še naprej iskati nove pristope k zdravljenju SKD.

Podjetja, ki delajo na novih zdravil proti SKA lahko zahteva od agencije, da jim s posebnim statusom (FDA označbo hitra), ki je namenjena za pospešitev razvoja pomembnih zdravil, potrebo, za katero ni v državi zadovoljni. To bo pomagalo, da se hitro preuči dokumentacijo in poenostavi iskanje za financiranje raziskav.

"Ko smo dali tak status, daje podjetjem možnost, da pogosteje interakcijo z FDA v prejšnjih fazah dela, za razpravo o vseh vprašanjih v poenostavljeni način, vključno z vprašanji oblikovanja in testiranja organizacij. Namen teh posvetovanj - bo dolgo pričakovano drog na trgu ", - pravi dr Farrell.

Prav tako lahko FDA pospešijo takšno delo na področju zdravil in bioloških snovi, ki jih dodelile status "zdravila sirote za zdravljenje bolezni" (izdelkov neznanega izvora). Ti vključujejo izdelke za boj proti boleznim, ki so bolni manj kot 200.000 ljudi v ZDA vsako leto. Sponzorji, ki so financiranje razvoja teh zdravil, prejemajo davčne olajšave in druge nastavitve.

Ker SCA je globalni problem, FDA spodbuja sodelovanje farmacevtskih podjetij v ZDA s tujimi partnerji. Dr. Farrell pravi, da je danes nekaj ameriških podjetij izvedbo kliničnih preskušanj, ne samo v ZDA, ampak tudi v Evropi, Afriki in na Bližnjem vzhodu.

"Učenje od bolnikov samih - kar simptomi so najbolj zaskrbljeni, kaj zdravljenje bi radi videli - je velikega pomena za razvoj novih terapij. Na srečanjih z bolniki smo prejeli jasne informacije, da so bolniki s kronično bolečino, utrujenost najbolj prizadele motnje sleep- so zelo strah kapi. Bolniki z SCD so izrazili pripravljenost za sodelovanje v kliničnih preskušanjih, "- pravi dr Farrell delo z bolniki.

Za nas, se zdi divje, da so predstavniki regulativne agencije FDA srečujejo delitev direktorji ravni z navadnimi bolnikov, iskanju svoje potrebe in pričakovanja od zdravljenja v prihodnosti. Toda FDA srečanje strokovnjakov iz 300 bolnikov, saj veliko dragocenih informacij. Potrdili so, da so pričakovanja bolnikov precej višja od trenutne možnosti zdravljenja za SKA, in prosil za glavne smeri dela.

"Ločitev izdelkov za hematologijo FDA je dejal novi načini zdravljenja srpastih celic anemijo, glavna prednostna naloga. Bomo še naprej iskati sponzorje in prodajalci za reševanje problemov, odstraniti čim več ovir za razvoj novih izdelkov. Menimo, da smo dolžni pomagati bolnikom, ki živijo z uničujočimi posledicami te kronične bolezni, "- pravi Farrell.
Zdieľať na sociálnych sieťach:

Príbuzný