GuruHealthInfo.com

V Evropi v letu 2014, 82 odobrila zdravilo za zdravljenje redkih bolezni

Video: Oftalmologija v Izraelu: Oddelek za oftalmologov MC "Hadassah", Pravi prof. Yakov Peer

Evropska agencija za zdravila (EMA) v letu 2014 odobrila godu rekordno število zdravil za zdravljenje redkih (sirote) bolezni - 82.

Od teh 17 formulacij "zagotavljanje zdravljenja za bolnike, ki so prej imeli nobene terapevtske možnosti." To je bilo pred kratkim izjavil predstavniki agencije.

Za primerjavo, v letu 2013, EMA priporoča drog za 11 sirot, v letu 2012 - 8 od drog, in v letu 2011 in 2010 - le 4.

Lansko leto je bilo plodno za EMA in v drugih smereh. Tako je bilo 40 novih zdravil za pogoste bolezni, vključno z enim zdravila za pediatrično uporabo odobril.

Med novimi zdravil sirot, ki so se pojavile v Evropi, smo lahko imenujemo ataluren (ataluren) pod blagovno znamko Translarna družbe PTC Therapeutics je. To je prvo zdravilo za zdravljenje Duchennove mišične distrofije.

Prav tako je afamelanotid priporoča agencija (afamelanotide), ki je na voljo pod blagovno znamko od Scenesse Clinuvel - prvo zdravilo za zdravljenje eritropoetskimi protoporfirija (redka genetska bolezen označena z intoleranco za svetlobo).


Drug edinstven izdelek na evropskem trgu je bila priprava celic Holoclar podjetje Chiesi Farmaceutici S.p.A. Ta pripravek je na osnovi izvornih celic, ki so namenjene za zdravljenje pomanjkanja roba med beločnico izvornih celic - redke bolezni oči, kar lahko privede do slepote.

Zaradi zgoraj navedenih zdravil sirot so posebni postopki evropskih regulatorjev uporablja. Zlasti je Scenesse zdravilo odobreno "v izjemnih okoliščinah".




"Uporaba teh primerih so regulativni mehanizmi pospeši dostop na trg za izdelke, namenjene za potrebe bolnikov v tistih primerih, ko ne more čakati, standardni postopek", - pojasnjuje agencije.

In tak pristop za zdravila sirote je upravičena. V Evropi, kjer živi na tisoče bolnikom z več deset redkih bolezni, ki niso bistveno nova zdravila so obsojeni na trpljenje in smrt. Hkrati je razvoj teh zdravil zahteva farmacevtskih podjetij milijarde dolarjev in leta dela najboljših znanstvenikov, vendar načeloma ne more biti poplačani, ker je potencialna tržna niša zanemarljiv. Zato, regulatorji so pomembne koncesije, ki omogočajo bolnikom, da hitro dobili dolgo pričakovano zdravilo, in proizvajalci - bistveno zmanjšanje stroškov razvoja.

Nove aktivne snovi

Leta 2014 je Evropska agencija za zdravila priporočljiva 8 popolnoma novih zdravil proti raku, vključno z usmerjenimi terapij za zdravljenje redkih vrst raka. Med njimi so:
  • Olaparib (priprava Lynparza od AstraZeneca) za zdravljenje raka na jajčnikih s BRCA genske mutacije.
  • Ramitsirumab (Cyramza podjetje Eli Lilly) za zdravljenje raka želodca in adenokarcinom esophagogastric križišča.
  • Ibrutinib (Imbruvica firme Janssen) in obinutuzumab (Gazyvario Roche proizvodnja) - dva biološka obdelava za kronično limfocitno levkemijo.

Video: potreba nujna pomoč Ariana Kanivets - Gaucherjeva bolezen

"Na splošno se je število zdravil z novimi učinkovinami še naprej raste. Eden od dveh odobrena v 2014 godu zdravil za siroto in skupnih bolezni, ki vsebuje aktivno snov, ki še niso bila uporabljena (v Evropi). Ta zdravila imajo pogosto velik potencial pri zdravljenju bolezni, proti katerim trenutno ni zdravljenja, "- je dejal v izjavi agencije.

Lani je EMA opaziti povečanje števila prošenj za pomoč pri razvoju novih zdravil, ki so v zgodnjih fazah učenja. To kaže, da je dejavnost na tem področju narašča, in v naslednjih nekaj letih, bi morali pričakujemo še večje število novih zdravilnih učinkovin. EMA strokovnjaki zagotavljajo celovito pomoč znanstvenikov v tem zapletenem procesu.

Evropska agencija za zdravila je dala 7 pozitivnih mnenj o rezultatih pospešenega ocenjevanja novih zdravil, ki naj bi prinesel veliko koristi za zdravje.

Poleg tega 4 od teh 7 pomembnih zdravil, namenjenih za zdravljenje hepatitisa C:
  • Daklatasvir (daclatasvir), ki Bristol-Myers Squibb Company blagovno znamko Daklinza.
  • Ombitasvir paritaprevir + + ritonavir (ombitasvir + paritaprevir + ritonavir) Viekirax v kombiniran pripravek.
  • Ledipasvir / sofosbuvir (ledipasvir / sofosbuvir) pri pripravi Harvoni proizvodnjo Gilead.
  • Dazabuvir (dasabuvir) pod blagovno znamko družbe Exviera AbbVie.
Tri druge droge iz seznama prednostnih nalog, ki so namenjeni za zdravljenje redkih bolezni, da sodobna medicina ne more učinkovito zdravljenje:
  • Siltuksimab (siltuximab) pod blagovno znamko podjetja Janssen Sylvant za zdravljenje Castleman sindroma.
  • Nintedanib (nintedanib) pod blagovno znamko Ofev družbe Boehringer Ingelheim za zdravljenje idiopatske pljučne fibroze.
  • Ketokonazol pod blagovno znamko ketokonazol HRA proizvodnje Laboratoire HRA Pharma protiglivično zdravilo, ki je zdaj indicirano za zdravljenje s Cushingovim sindromom.
Leta 2014 je bila droga odobren za uporabo pri otrocih Hemangiol (aktivna propranolol snov) od Pierre Fabre dermatologie Laboratories, ki je namenjen za zdravljenje infantilnih proliferirajoče hemangiomov izdelanih. Ta priprava je bila obravnavana tudi v pospešenem postopku.
Zdieľať na sociálnych sieťach:

Príbuzný