XST jinarc priporočena zdravila za zdravljenje redkih bolezni ledvic

Evropska agencija za zdravila (EMA) priporoča pripravo sprejem Jinarc (tolvaptana) za zdravljenje avtosomno dominantne policistične bolezni ledvic (ADPKB).

Zdravilo upočasni Jinarc cistično degeneracijo in upad v delovanju ledvic v ADPKB.

Jinarc se uporablja pri bolnikih z zmernim zmanjšanjem ledvično funkcijo hitrega napredovanja bolezni.

ADPKB v Evropi je zelo redka bolezen, ki prizadene 4 osebe na 10 tisoč ljudi. To je dedna bolezen, ki je označen s tem s povečanjem cist s tekočino napolnjen v ledvičnih tkiv. Simptomi vključujejo bolečine v trebuhu, težave urina, visok krvni tlak, pogoste okužbe.

Do zdaj je v EU ni bilo zdravila, posebej za zdravljenje avtosomno dominantne policistične bolezni ledvic. Namen Trenutna terapija za odpravljanje simptomov in preprečevanje zapletov. Očitno je, da obstaja neizpolnjena potreba po učinkovitih zdravil za zdravljenje ADPKB.

Tolvaptana, antagonist V2 vazopresina, ki je že odobreno v Evropski uniji za zdravljenje hiponatriemijo, čeprav odmerki so potrebni za zdravljenje ADPKB razlikujejo. Tolvaptana receptorji blokov z ledvicami, ki medsebojno delujejo s vazopresina - regulatorjem nivoja vode in natrija v telesu.

Menijo, da ko ADPKB ledvične celice ne morejo ustrezno odzvati na vazopresina, ki vodi v nastanek cist. Priprava Jinarc «onemogoči" vazopresin receptorje, kar upočasnjuje napredovanje bolezni.

Pozitivna odločitev Odbora za zdravila (CHMP) je bila narejena na podlagi rezultatov kliničnega preskušanja, ki je vključevala 1445 odraslih z ADPKB. Prejemanje Jinarc zdravilo povzročilo znatno upočasnitev napredovanja v primerjavi z boleznijo placebom. Opazovanje je trajal tri leta.

Odbor priporoča dodatno spremljanje tveganja za nastanek bolezni jeter pri zdravljenju drog Jinarc, saj je med testiranjem na resne neželene učinke jeter so poročali pri 2,3% bolnikov, ki so Jinarc v primerjavi z 1,0% bolnikov, ki so prejemali placebo. Čeprav so primeri odpovedi jeter ni bilo, te možnosti ne bi smeli zavreči na obsežne uporabe zdravila. EMA opozarjajo, da lahko tolvaptan povzroči poškodbe jeter, kar lahko privede do neuspeha.

Jinarc če služi dodeliti dodaten nadzor, vključno s preiskavami krvi iz testov jetrne funkcije. Analize je treba izvesti pred začetkom zdravljenja in nato vsak mesec za 18 mesecev, nato pa vsake 3 mesece do konca leta sprejem. Zdravilo je treba imenovati zdravnika, ki je specializirana za zdravljenje ADPKB in popolnoma razumeli tveganja zdravljenja tolvaptanom.

Prvič EMA drog je pregledal poenostavljen postopek za zdravilo sirota za zdravljenje redkih bolezni. CHMP mnenja odbora, je ključnega pomena za odobritve Jinarc in ga uvaja v klinično prakso v EU.

Zdieľať na sociálnych sieťach:

Príbuzný