Nov pristop k zdravljenju amiloidoze

Video: Nov pristop k zdravljenju seboroičnega dermatitisa

Raziskovalci iz Portugalske je govoril o Novi načini zdravljenja amiloidoza, ki je temeljila na nadzor nad izražanjem gena, odgovornega za proizvodnjo transtiretina.

Bolniki, zdravljeni z-lipidov vdelane male interferenčne RNA (siRNA), potem ko je bila 7 dni opazili nivo transtiretina upad za 40% v primerjavi s placebom.

Normal (ni mutiral) zdravljenje transtiretin prizadela v enaki meri.

Dr. Teresa Coelho je v bolnišnici St. Antonio v Portu je dejal v novi številki New England Journal of Medicine, da bolniki, ki se zdravijo z drugo generacijo siRNA, uspelo zmanjšati nivo transtiretina za 87%.

"Naši rezultati kažejo, da lahko znatno zmanjšanje ravni transtiretina, ki smo jih opazili pri bolnikih, obrniti potek bolezni pri bolnikih z transtiretina amiloidozo. Sposobnost zdravil druge generacije zmanjša nivo mutiranega in običajnega transtiretina zagotavlja prednosti v primerjavi s presaditvijo jeter "- avtorji sklenjen.

Čeprav je bil to le študija faze I, rezultati so zelo spodbudni znanstveniki in imajo velik spekter uporabe, vključno z zdravljenjem Alzheimerjeve bolezni, raka in drugih bolezni.

"Ta študija, po mojem mnenju, je velik preboj. Upamo, da bo novo zdravilo na voljo v ZDA. Študija je bila izvedena v Evropi in zdravilo je odobreno le do tam. Mi Močno upam, da bo to zdravilo koristilo bolnikom z amiloidozo tukaj v državah, "- je dejal v študiji dr Suzanne kosilo iz Columbia University.

Spomnimo se, da do sedaj zaznali več kot 100 različic gena, ki kodira transtiretin. Presežek transtiretina kot posledica takšnih mutacij lahko privede do odlaganja amiloida v perifernih živcev, prebavil, srca, ledvic, mening, steklovino telo očesa. Amiloid je sestavljen iz mutanta in normalno transtiretin.

presaditev jeter - opcija zdravljenja pri bolnikih z družinsko amiloida polinevropatijo, vendar pa sprememba rešuje samo problem prekomerne mutiral transtiretina, ne da bi to vplivalo na proizvodnjo konvencionalne transtiretina v oči in centralnega živčnega sistema.

Zanimanje za terapevtski potencial siRNA je povezano z dejstvom, da siRNA vplivajo na nadzor genske ekspresije. Glavna ovira za klinično uporabo siRNA je pomanjkanje podatkov o varnosti, kot tudi zaradi pomanjkanja dovolj učinkovitih metod dostave. Lipidni nanodelci pokazale zmožnost, da poda siRNA da hepatocitov, ki zagotavljajo trajno zmanjšanje ekspresije tarčnega gena.

ALN-TTR01 in ALN-TTR02 - to lipidni nanodelci iz prve in druge generacije, ki so namenjene za prenos siRNA ciljnih genov. Ti nosilci imajo podobne fizikalne in kemične lastnosti, vendar različne dajo ionizirati lipidne komponente, ki določajo njihovo učinkovitost.

Primerjalna študija obeh vrst delcev nosilca je izvedla mednarodna skupina, ki je vključeval znanstvenike iz Anglije, Švedske in Portugalske. So naključno razporedili 32 bolnikov z transtiretina amiloidoze v dve skupini - prva je prejemala placebo, medtem ko drugi siRNA z AIN-TTR01. Poleg tega sodeluje 17 zdravih prostovoljcih, ki so prejemali placebo ali AIN-TTR02.

Raziskovalci poročajo, da obe učinkovini pripeljala do "hitro, je odvisen od odmerka, dolgoročno zmanjšanje ravni transtiretina." Pri največjem odmerku 1,0 mg / kg ALN-TTR01 inducirane maksimalnega terapevtskega učinka - 38% znižanje nivoja transtiretina v primerjavi s placebom sedmi dan (p = 0,01). Pri odmerku 0.15-0.30 mg / kg ALN-TTR02 privedla do zmanjšanja nivoja transtiretina v 82,3-86,8% v primerjavi s placebom (P<0,001). На 28-й день уровень транстиретина оставался на 56,6-67,1% ниже изначального показателя (P<0,001).

Najpogostejši neželeni učinki so bili učinki, povezani z intravenskim dajanjem zdravil, ki so se pojavili pri 20,8% bolnikov AIN-TTR01 in 7,7% bolnikov, ki so prejemali AIN-TTR02.

Kljub navdušenju, dr Mori Hertz na kliniki Mayo (Rochester, ZDA), je dejal, da so to le predhodni rezultati o majhnem številu bolnikov. Po njegovem mnenju je ta raziskava doslej pokazala le osnovno možnost takšnega pristopa k zdravljenju amiloidoze.

Verjame, da je za dokazovanje terapevtske učinkovitosti siRNA potrebno nadaljnje ukrepanje študijo, v kateri bodo bolniki prejeli zdravilo za dolgo časa - da je edini način, da bi razumeli, kako zdravilo vpliva na potek amiloidozo.

Zdieľať na sociálnych sieťach:

Príbuzný