FDA odobrila tasimelteon za zdravljenje redke motnje spanja

Uprava ZDA za hrano in zdravila je odobril tasimelteon (trgovsko ime Hetlioz podjetje Vanda Pharmaceuticals) za zdravljenje motenj nesutochnogo (non-24), ritem spanja in budnosti.

To je prvo zdravilo odobreno v ZDA za zdravljenje redkih bolezni.

Non-24 - je kronična cirkadiani ritem, ki vpliva na cikel spanja.

Bolezen prizadene del ljudi, ki trpijo zaradi popolne slepote in ne reagirajo na spremembe v zunanjem svetlobo. Imajo podlagi informacij o okolju osvetljenosti ne doseže suprachiasmatic jedro (SCN) iz hipotalamusa, zaradi česar je motena sinhronizira notranjo uro organizma.

Raven hormona melatonina, ki ga proizvaja češarika in igra ključno vlogo pri uravnavanju cirkadiani ritem, vrhovi vsak dan kasneje in kasneje, potrkala spanja zbudi cikel.

Večina popolnoma slepi ljudje sposobni zaznati svetlobe dovolj, da se prepreči non-24. Vendar pa je samo v Združenih državah Amerike, približno 100.000 ljudi trpi zaradi te bolezni. Non-24 prizadene ljudi vseh starosti in spola.

"Non-24 preprečuje popolnoma slepi ljudje slediti normalno rutino dneva, smo vsi samoumevno. Hetlioz zdravilo izboljša njihovo sposobnost za spanje ponoči in ostati aktivni čez dan, "- je dejal dr Eric Bastings, namestnik direktorja oddelka za nevrologijo Izdelki centra ocenjevanje in študijskih FDA zdravil.

Odločitev FDA je temeljila na dveh študijah:

• Varnost in učinkovitost tasimelteona (Varnost in učinkovitost Tasimelteon, SET): trajanje 26 tednov, 84 udeležencev.
• randomizirano študijo o varnosti odpovedati tasimelteona (Randomizirana Dvig študijo o varnosti in učinkovitosti Tasimelteon, RESET): trajanje 19 tednov, 20 bolnikov.

»Dejavnost« na cirkadiani ritem, ki je bila ocenjena s stopnjo metabolita 6-gidroksimelatonina sulfata (aMT6s) v urinu, je študij primarna nastavljeno vrednostjo. Druga študija je bila posledica kliničnega odziva SET točka lestvice.

Obe raziskavi sta pokazali, da tasimelteon normalizirati cirkadiani ritem pri bolnikih z ne-24 vrne na normalno času spanja in trajanje spanja in izboljšuje splošno učinkovitost podnevi.

Tasimelteon FDA je veljala za prednostno kot zdravilo za zdravljenje redkih bolezni, ki imajo velik potencial za izboljšanje kakovosti življenja bolnikov.

Zdieľať na sociálnych sieťach:

Príbuzný