GuruHealthInfo.com

Nova kombinacija zdravil podaljša življenje ljudi s cistično fibrozo

Video: d e n i

Rezultati mednarodne raziskave kažejo, da je nova kombinacija dveh različnih zdravil, katerih namen je glavni genetski vzrok za cistično fibrozo, ivakaftor + lyumakaftor, lahko izboljša delovanje pljuč in zmanjšanje poslabšanj in podaljša življenje bolnikov.

"Rezultati - velik preboj pri iskanju zdravilo, ki naj bi rešila osnovni problem cistično fibrozo in za izboljšanje življenja bolnikov s to boleznijo," - je dejal profesor Stuart Elborn (Stuart Elborn), soavtor študije, raziskovalni sodelavec na Queen University Belfast.

Cistična fibroza - dedna bolezen, pri kateri celice proizvajajo pretirane količine sluzi, znoja in prebavnih sokov.

Te skrivnosti blokirajo naravno prepustnost vodov v različnih delih telesa, zlasti pljuč in trebušne slinavke. Cistična fibroza je kaže hude motnje dihalnih in prebavnih sistemov.

Bolezen je lahko smrtno nevarna. Številčnost svetlobe viskoznega izločanja vodi k zmanjšanim delovanjem dihal in kronično okužbo, in v trebušni slinavki skrivnost preprečuje prebavne sokove zletela črevesja in prebavo hrane.

Cistična fibroza je posledica genskih mutacij, ki spadajo v šest različnih kategorij funkcij. Najpogostejši cilj za zdravljenje - to F508del mutacije v dveh izvodih, od katerih ima ZDA skoraj polovico bolnikov.

Ivakaftor drog (ivakaftor), ki je pred nekaj leti, je bil odobren s strani uprave za spremljanje ZDA prehrano in zdravila za zdravljenje manj pogostih mutacij. Prej so mislili, da ivakaftor ne deluje pri bolnikih z dveh izvodov F508del.

Vendar pa je pred kratkim končana študija klinične faze II so pokazale, da je kombinacija ivakaftora z drugim drog, lyumakaftorom (lumacaftor), lahko koristi bolnikom s to mutacijo.




Zato raziskovalci so izvedene raziskuje dve faze III, v kateri je bila učinkovitost kombinacije preučevali ivakaftor + lyumakaftor. Nekatere publikacije so poročali začetek dela v februarju letošnjega leta.

"Izjemen korak naprej"

V dvojno slepi, randomizirani, s placebom kontrolirani raziskavi je sodelovalo skupno 1108 bolnikov s najpogostejše mutacije, ki povzroča cistično fibrozo.

Vsi udeleženci so bili stari več kot 12 let in so zdravili 24 tednov v različnih centrih po vsem svetu.

Raziskovalci poročajo, da zdravljenje s kombinacijo zdravil ivakaftor + lyumakaftor zmanjšuje število potrebnih programov zdravljenja z antibiotiki izboljšuje delovanje pljuč, telesne teže in izboljšuje kakovost življenja bolnikov.

"Pred nekaj leti ivakaftor bila edina FDA odobrila zdravilo, namenjeno genetske okvare v cistično fibrozo. Toda bil je učinkovita le v majhnem deležu bolnikov. Naša raziskava je pokazala, da je kombinacija ivakaftor + lyumakaftor pomaga pri večini bolnikov. To je grozen korak naprej, "- je dejal soavtor dr Suzanne McCall (Susanna McColley), profesor pediatrije na Feinberg School of Medicine na Northwestern University, Illinois.

Profesor McCauley meni, da je za oceno dolgoročne rezultate zdravljenja s kombinacijo ivakaftor + lyumakaftor je treba izvesti dodatne študije. Ampak ona je prepričan, da ti izdelki ne le izboljšati kakovost življenja, ampak tudi podaljša življenjsko dobo bolnikov s cistično fibrozo.

Spomnimo se, da je danes taki bolniki živijo v povprečju 37 let.
Zdieľať na sociálnych sieťach:

Príbuzný