Vimizim odobren za zdravljenje Morquio sindroma

Uprava ZDA za hrano in zdravila je v ponedeljek odobril inovativno zdravilo Vimizim, za zdravljenje redkih prirojenih motenj encimov pri otrocih.

Zdravilna učinkovina je alfa-Vimizim elosulfaza (elosulfase alfa), ki je pokazala učinkovitost v mukopolisaharidoza tipa IV A - Morquio sindrom A.

To je redka lizosomski bolezen z avtosomno recesivno mehanizmom dediščino, ki je označen s pomanjkanjem acetilgalaktozamin-6-sulfat sulfataza (GALNS).

Vimizim zdravilo, ki bi nadomestila manjkajoče encimov GALNS, ki je sodelovala pri številnih zelo pomembnih presnovnih poti v telesu. Pomanjkanje tega encima vodi do motenj v razvoju kosti, težave rasti in mobilnost otroka.

V Združenih državah Amerike danes obstaja približno 800 bolnikov z Morquio sindrom A.

Zdravilo se je FDA Vimizim obravnava kot prednostna naloga, kot prvi v zgodovini zdravila za zdravljenje redkih bolezni. Ta poenostavljeni postopek, je na voljo v vnaprej le v primerih, ko je novo zdravilo naj bi pomemben preboj pri zdravljenju nekaterih bolezni.

Vimizim postal tudi prvi v drog v ZDA, pridobljenih v okviru kupona nov program, imenovan prednostni pregled (redki Pediatrična bolezni Prednost Pregled bon). Ta program naj bi pomagala ameriškim raziskovalcem pri razvoju in izvajanju v klinično prakso novih zdravil in cepiv, pri katerih pediatrija v hudi stiski.

"To je odločitev, sprejeta na podlagi prednostnega vrstnega reda, kaže na željo agencije za pomoč ljudem z redkimi boleznimi. Do nedavnega niso imeli bolniki s to redko genetsko motnjo eno samo odobrene možnosti zdravljenja, "- je dejal dr Andrew Målberg (Andrew Mulberg), izvršni direktor oddelka za gastroenterologijo izdelkov in zdravljenje prirojenih bolezni Centra za oceno in raziskovalne zdravil (CDER) FDA.

Najpogostejši neželeni učinki pri bolnikih, zdravljenih z novo drogo, so: povišana telesna temperatura, bruhanje, glavobol, bolečine v trebuhu, mrzlica in utrujenost.

Varnost in učinkovitost zdravila Vimizim testirali le pri bolnikih, starejših od 5 let.

Vimizim je bil odobren z obvezno vključitvijo navodil za preprečevanje tveganja anafilaktičnega šoka. V kliničnih preskušanjih, so bile življenjsko nevarne anafilaktične reakcije, če ga dajemo Vimizim poročali pri nekaj bolnikih.

Zdravilo se prodaja Vimizim California biofarmacevtsko podjetje BioMarin Pharmaceutical Inc.

Zdieľať na sociálnych sieťach:

Príbuzný