V Evropi se naučili za zdravljenje hudo kombinirano imunsko pomanjkljivostjo

Video: V Avstraliji, razglasila zmago nad AIDS znanost znanost in tehnologijo

Evropska agencija za zdravila (EMEA) je odobril uporabo revolucionarni izdelek za zdravljenje hudo kombinirano imunsko pomanjkljivostjo - isto "bolezen mehurčka fant", ki je postala znana, zahvaljujoč žalostno zgodbo Davida Vetterja (1971-1984).

Edinstven izdelek imenovan Strimvelis namenjeno za zdravljenje hudo kombinirano imunsko pomanjkljivostjo, povezana s pomanjkanjem adenozin deaminaze (ADA-SCID).

Terapija vključuje odstranitev izvornih celic iz bolnika in reprogramiranjem genetski defekt, ki povzroči pomanjkanje encima.

Spomnimo se, da je ADA-SCID - to je težka genetska bolezen imunskega sistema, v katerem je oseba kršila proizvodnjo adenozin deaminaze. Rezultat akumuliranje deoksiadenozin strupeno snov, ki uničuje limfocite celic in izniči odpornost proti okužbam.

Poleg dejstva, da imajo bolni otroci težave z rastjo in razvojem, pade njihovi lasje, okvarjeno delovanje jeter in pochek- otroci z ADA-SCID običajno umre v prvih dveh letih življenja zaradi hudih okužb in raka.

Z današnjim dnem, v Evropi in Ameriki za take bolnike, da je ena radikalna možnost zdravljenja - presaditev kostnega mozga. Vendar pa samo 1 na 4 otroke ne more najti popolnoma ujema darovalca kostni mozeg, in v primeru neusklajenosti lahko tragične posledice.

V intervjuju za Wall Street Journal dr Bobby Gaspar (Bobby Gaspar), profesor pediatrije in imunologije iz Anglije, je dejal, da je uvedba novega proizvoda za tako redko in hudo boleznijo - gre za pomemben dosežek, ki bo danes rešil več sto otrok brez ustreznega zdravljenja.

"Če se Strimvelis proizvod odobren v EU, bo postala prva na svetu, orodje za ex-vivo gensko terapijo (" zunaj živega organizma ") pri otrocih, ki so prejeli uradno dovoljenje," - je dejal v sporočilu za javnost Martin Andrews (Martin Andrews), glava oddelek redkih bolezni farmacevtska družba GlaxoSmithKline.

Zdravljenje z Strimvelis je trenutno na voljo le v Milanu, kjer je bil izdelek razvit. Sprva so zdravniki vzamejo iz bolnikovih izvornih celic iz kostnega mozga, ki uporabljajo vektorji uvesti DNK v njihovo normalno kopijo gena adenozin deaminaze in jim vbrizgali nazaj na otroka. Pred injiciranjem je otrok v kemoterapiji majhnih odmerkih v telesu boljše "sprejeto" nove celice.

Rezultati Strimvelis zdravljenje ne more zadovoljiti 100% otrok terapije dobro prenašali, pri 92% (11 od 12) živi tri leta brez kakršnih koli znakov imunske pomanjkljivosti.

Po prejemu zgodovinske obravnave EMEA odločitev bo na voljo za vse otroke v Evropi, čeprav so njeni dolgoročni učinkovitosti in neželeni učinki, je treba skrbno spremljati v preteklih letih.

Zdieľať na sociálnych sieťach:

Príbuzný