Izvornih celic presajena za kopičenje bolezni in talasemije

bolezni osnovi shranjevanje

Vsebina

Stem presaditev celic v talasemija

so posamezne mutacije genov, ki prispevajo k odpovedi ali drugih encimov in kopičenje strupenih produktov metabolizma. Kot rezultat, napredujoča nevrološka motnja ali razvijajo smrtonosno patologijo notranjih organov. Nekatere bolezni skladiščenje (npr adrenoleukodystrophy) podvrženi zdravljenju s hrano, drugo (npr tipa I Gaucherjevo boleznijo in III) - encimska nadomestna terapija, v večini primerov je tako zdravljenje nemogoče. oblike TKSK v izhodnih kostnega mozga ustreznih encimov v obliki celic sistema monocitno-fagocitni jeter (Kupfferjeve celice), možganov (Microglia), kožo (Langerhansovih celicah), skeletna (osteoklastov), pljučih (pljučna makrofagov) in bezgavk (histiocytes).

učinkovitost Presaditev hematopoetskih izvornih celic (TKSK) pri različnih boleznih kopičenje spreminja. Ko adrenoleykodistofii, metachromatic leukodystrophy, globoidnokletochnoy leukodystrophy, Hurler sindrom TKSK daje dobre rezultate, medtem ko z Sanfilippo sindrom in Gunther učinek je veliko slabše. Tveganje za umrljivost v presaditvijo celic z uporabo združljive SIBS je 10%, vendar z nepovezano darovalca TKSK od nezdružljivih doseže 37%. Presaditev je treba izvesti pred razvojem nepopravljive poškodbe tkiva in pojavom očitnih nevroloških simptomov.

Stem presaditev celic v talasemija

Rezultati presaditev hematopoetskih izvornih celic (TKSK) v talasemijo odvisna od prisotnosti pri bolnikih hepatomegalijo, portalne fibroza in zmanjšane izkoriščenosti železa. Bolniki s odsotnosti teh dejavnikov tveganja, pripisanimi razred 1, ko je ena ali dve od teh faktorjev - iz razreda 2, in v prisotnosti vseh treh - na razred 3. Število transfuziji krvi, feritina ravni v plazmi, stopnja hemosiderosis, koncentracije jeter železa in splenomegalija TKSK se učinkovitost ne vpliva.

v Italiji Presaditev hematopoetskih izvornih celic (TKSK) smo izvedli več kot 500 bolnikov s talasemijo v starosti 16 let in več od HLA-enaka sorodnike. V primerih, ko je bila presaditev, izvedenih pred razvojem hepatomegalijo ali portala fibrozo, DFS dosegla 90%.

Presaditvi hematopoetskih matičnih celic (TKSK) izboljša stanje bolnikov s talasemijo, ter v primerih, ki niso preveč obsežne jetrna hemosiderosis in mesto fibroza. US po HLA-enako TKSK povezane dnevno brez povratka bolnikov 17 od 27 otrok z enim zahteva ponovno presaditev, medtem ko je bil še v 5 po zavrnitev presadka razvili retsidiv- skupnega preživetja 81%. V prisotnosti HLA-enake sorodniki TKSK je treba izvesti v zgodnjih fazah bolezni. Podobne številke so bili pridobljeni z DFS in nepovezanega TKSK iz skrbno izbranih darovalcev, čeprav je v teh primerih zapletov je prišlo do nekoliko bolj pogosto.

Video: Plakati AS Borovkova

Zdieľať na sociálnych sieťach:

Príbuzný